Nachdem zwei kleine Studien Hinweise für eine Wirksamkeit von Cladribin bei SR, PP und SPMS ergeben hatten^[41][42] wurde eine größere Studie durchgeführt .^[43] In dieser Studie mit 159 Patienten mit PP (30%) oder SPMS (70%) waren die Unterschiede in der Beeinträchtigungszunahme zwischen zwei verschiedenen Cladribin-Dosierungen und Placebo nicht statistisch signifikant.

Eine Zunahme ihrer Beeinträchtigung hatten 33% (18 von 54) der Teilnehmer aus der Placebogruppe gegenüber 24% (8 von 34) bzw. 27% (19 von 37) aus der Cladribin-Gruppe. Im Kernspinbild zeigte sich eine deutliche Reduktion der kontrastmittelspeichernden Herde und eine geringe Reduktion der Gesamtläsionslast (Glossar). Möglicherweise hat die Studie zu wenig Teilnehmer untersucht, um einen Therapieeffekt nachzuweisen zu können.

Eine Phase-3 Studie mit einer Tablettenversion des Medikamentes findet derzeit bei SRMS statt.