Eine medizinische oder auch klinische Studie wird mit Patienten oder gesunden Probanden durchgeführt, um bestimmte Therapieformen, Medikamente, Medizinprodukte oder bestimmte Interventionen zu testen. Klinische Studien werden durchgeführt, um Aufschluss über wissenschaftliche Fragestellungen zu bekommen und bestenfalls eine Verbesserung der medizinischen Versorgung von Patienten zu erreichen.

Medizinische Studien können ebenfalls Fehlern oder systematischen Einschränkungen unterliegen, so dass gewonnene Erkenntnisse und veröffentliche Empfehlungen durchaus kritisch hinterfragt werden sollten. Die Fähigkeit, Informationen aus medizinischen Studien zu lesen, verstehen und zu verwenden, macht Patienten zu aufgeklärten Patienten und erscheint vor dem Hintergrund der vielfältigen (politischen) Interessensvertretungen im Gesundheitswesen als sehr wichtig.

Die medizinische Behandlung von Krankheiten ist auf gesicherte, möglichst objektive Daten angewiesen, die auf standardisierten und nachvollziehbaren Wegen gewonnen wurden. Jedes Medikament und auch jedes Diagnoseinstrument muss durch festgelegte Anforderungen überprüfbar sein. Im medizinischen Alltag darf eine Neuerung in der Regel nur dann angewandt werden, wenn die Wirksamkeit belegt und schwerwiegende Nebenwirkungen ausgeschlossen werden konnten.

Zur Überprüfung von Therapien und zur Beurteilung von Therapieempfehlungen benötigt man Studien, welche Beweise für die Wirksamkeit und Sicherheit, erbringen. Allgemein gilt, dass alle Ergebnisse von Studien nur Schätzwerte liefern. Ob diese Effekte in Wirklichkeit so eintreten, kann nicht sicher gesagt werden. Auch bei einem so genannten signifikanten Ergebnis kann der Therapieeffekt in Wahrheit sowohl größer als auch kleiner sein. Insbesondere bei Studien mit kleinen Fallzahlen ist die Gefahr groß, dass die Ergebnisse nur zufällig sind.