Im Glossar finden Sie unter "Allgemeines zu Wirkungen und Nebenwirkungen von MS-Medikamenten" eine allgemeine Einführung in die Thematik, welche Ihnen helfen kann, die nachfolgenden Informationen zur Wirkung von Fumarat besser zu verstehen.
1.Wirkung auf die Schubfreiheit
Die Grafik am Kapitelanfang zeigt, wie viele Patienten nach zwei Jahren Therapie mit Fumarat bzw. Einnahme von Placebos noch schubfrei waren. Daraus kann man den absoluten Nutzen (absolute Risikoreduktion) und den relativen Nutzen (relative Risikoreduktion) berechnen.
Hier wird die Anzahl der Patienten mit Schüben beschrieben. Um Studienergebnisse mit unterschiedlichen Teilnehmerzahlen besser vergleichen zu können, werden die Ergebnisse bezogen auf 100 Patienten dargestellt:
Der tatsächliche Therapieeffekt zeigt sich, wenn man die Anzahl von Patienten mit Schüben unter Fumarat (28) von denen mit Schüben unter Placebo (44) abzieht. Hier profitieren 44 – 28, also 16 von 100 Patienten von der Therapie.
- 16 von 100 Patienten haben einen Nutzen von der Therapie.
- 28 von 100 Patienten profitieren nicht von der Therapie, da sie trotz der Einnahme von Fumarat einen Schub hatten.
- 56 von 100 Patienten profitieren nicht, da sie auch ohne Fumarat schubfrei geblieben sind.
2. Wirkung auf die Anzahl der Schübe pro Jahr
Die jährliche Schubrate zeigt, wie viele Schübe durchschnittlich pro Jahr pro Patient auftraten. Sie lag in der Placebo-Gruppe bei 0,37 Schüben gegenüber 0,19 in der Fumarat-Gruppe. Etwas verständlicher ausgedrückt: Die Patienten in der Placebo-Gruppe haben im Durchschnitt alle drei Jahre einen Schub, die Patienten in der Fumarat-Gruppe nur alle fünf Jahre.
3. Wirkung auf die Zunahme der Behinderung
Die Zunahme der Behinderung in zwei Jahren wurde in den oben beschriebenen Zulassungsstudien mithilfe des EDSS gemessen. Die Grafik am Kapitelanfang zeigt, wie viele Patienten nach einer zweijährigen Therapie mit Fumarat bzw. zweijähriger Einnahme von Placebos keine Zunahme der Behinderung hatten. Dargestellt sind wieder der absolute Nutzen (absolute Risikoreduktion) und der relative Nutzen.
Im Glossar finden Sie Angaben zum Nutzen von Medikamenten bei anderen Erkrankungen. So bekommen Sie einen Eindruck davon, wie groß die Therapieeffekte bei MS im Vergleich zu denen bei anderen Krankheiten sind.
Im Folgenden wird die Entwicklung der Behinderung in zwei Jahren beschrieben, jeweils bezogen auf 100 Patienten:
- 15 von 100 Patienten haben trotz der Fumarat-Therapie eine Zunahme der Behinderung
- 78 von 100 Patienten profitieren nicht von der Therapie, sie haben unabhängig von der Therapie keine Zunahme der Behinderung
- 7 von 100 Patienten haben durch die Einnahme von Fumarat keine Zunahme der Behinderung
Der tatsächliche Therapieeffekt zeigt sich, wenn man die Anzahl von Patienten mit einer Behinderungszunahme unter Fumarat (15) von denen mit Placebo (22) abzieht. Hier profitieren 22 - 15, also 7 von 100 Patienten von der Therapie.
4. Wirkung auf die MRT/das Kernspin in zwei Jahren
In der MRT treten Kontrastmittelanreicherungen und sogenannte T2-Herde auf, die als Ausdruck der Entzündung bei MS betrachtet werden. Dabei können Herde im Erkrankungsverlauf größer werden oder ganz neu auftreten.
Mit Placebo hatten die Patienten durchschnittlich zwei neue kontrastmittelanreichernde Herde, mit Fumarat waren es 0,3. Unter Placebo fanden sich 17 neue oder vergrößerte T2-Herde und vier unter Fumarat. Neue T1-Läsionen traten unter Placebo mit sechs und unter Fumarat mit zwei je Patient auf.
Da Kontrastmittelanreicherungen nur eine Momentaufnahme sind, stellen wir nur die Entwicklung der T2-Herde im Querschnitt eines Gehirns grafisch dar. Dargestellt ist die Anzahl von 100 Patienten ohne bzw. mit neuen oder vergrößerten Herden. 
20% der Patienten in der Placebo-Gruppe und 36% in der Fumarat-Gruppe waren über die Studiendauer frei von neuen oder vergrößerten T2-Herden.
Im Glossar finden Sie Daten zu dem Anteil der Patienten, bei denen es über 2 Jahre keine Anzeichen einer Krankheitsaktivität gab (NEDA - no evidence of disease activity).
Zulassungsstudien
Um zu untersuchen, ob Fumarat zur Therapie der Multiplen Sklerose zugelassen werden konnte, wurden zwei große Studien durchgeführt: „DEFINE“[49] und „CONFIRM“[45].
1. DEFINE: Determination of the Efficacy and safety of oral Fumarate IN relapsing rEmitting MS study (Zulassungsstudie mit Placebo als Vergleich)
1.237 Patienten mit schubförmiger MS wurden entweder
- mit 2 x 240 mg (480 mg) Fumarat oder
- mit 3 x 240 mg (720 mg) Fumarat oder
- mit einem Placebo
zwei Jahre lang behandelt.
2. CONFIRM: COmparator and aN oral Fumarate In Relapsing–remitting Multiple Sclerosis (Zulassungsstudie mit Placebo und Copaxone als Vergleich)
1.086 Patienten mit schubförmiger MS wurden entweder
- mit 2 x 240 mg (480 mg) Fumarat oder
- mit 3 x 240 mg (720 mg) Fumarat oder
- mit 1 x 20 mg Copaxone oder
- mit einem Placebo
zwei Jahre lang behandelt.